記事➡株主総会資料「事業報告」について、どうしても確認したいことがあり、本日電話でブライトパスIR担当に訊いてみました。
質問は「事業報告」８ページの「①パイプラインの進捗」のiPS-NKTについてです。
８ページのiPS-NKTの説明文は、以下の通りです。
「当社は・・・2018年3月に理化学研究所から独占的開発製造販売ライセンスのオプション権を取得することによって参画しました。
本細胞医薬は2019年度中を目処に医師主導治験が開始される予定で、順当に進めばその後企業治験を経て再生医療新法下での条件付承認申請を目指します。本医師主導治験で本細胞医薬の安全性と有効性を示唆するデータが得られること、また企業治験及び承認後の細胞供給を踏まえて現在の細胞製造工程の移管と最適化を進めることが当面の開発マイルストンとなります。」(太字は私が加工)
私からの質問は
1、「その後企業治験を経て」とあるが、この企業治験とは、ブライトパスで行う第Ⅱ相治験のことか？
→(回答)その通りです。
2、第Ⅱ相のデータをもとに、条件付き承認申請を行い上市承認を得るということか？
→(回答)その通りです。
→承認後上市するが、第Ⅲ相データを取りながら当局に報告していくというのが、条件付き承認。
3、Ⅲ相もブライトパスが自社で行うのか。以前、Ⅲ相から上市まで自社で行うとアナウンスする資料があったが？
→(回答)先のことで、確定はしていないが、第Ⅲ相は自社だけでは行わないと思う。
4、再生医療新法下での条件付承認申請を目指します、とあるが、期間はどれくらいを見込んでいるか？
→(回答)このスケジュール感についてはお答えできません。
5、独占的開発製造販売ライセンスのオプション権はいつ行使するのか？
→(回答)決まっていないが、第Ⅰ 相の途中でも有り得る。
6、製造行程の移管と最適化とは？
→(回答)医師治験のあと、スムーズに第Ⅱ相自社(ブライトパス)治験に移行できるよう、現在川崎研究所で大変細かな準備・調整を行っている。これには、ITK-1での経験がかなり活きている。
7、「開発マイルストン」とは？ライセンスアウトに関わるマイルストンではなく、単なる「開発目標」というくらいの意味か？
→(回答)その通りです。
まとめると、
①どうやら、第Ⅲ相からライセンスアウトする可能性が高いようです。
②iPS-NKTに限っては、「上市」 とは、第Ⅱ相後の再生医療新法下での「条件付き承認後の上市」を指しているようです。
③ですから、第Ⅲ相での莫大な治験コストをブライトパスが負担するようなことはなさそうです。
④独占的開発製造販売ライセンスのオプション権は、第Ⅰ相が順調に完了すれば(あるいはその目処がつけば)、ブライトパスは行使すると思います。
⑤そして、行使して取得した「開発製造販売の権利」を大手メガファーマにライセンスアウトするのだと思います。
⑥ライセンスアウトの時期はⅡ相完了直後(あるいはデータの揃うⅡ相後期か)でしょう。そして第Ⅲ相はライセンスアウト先の大手メガファーマが行うことになるのだと思います。
⑦Ⅲ相の莫大なコストをブライトパスが担うのは危険だと思っていましたので、その点は安心・納得です。
以上は、電話でのやり取りをもとにした私の心証(私見)ですので、その前提でお読み願います。
