記事→今朝ブライトパスに発信した質問に対し、早速先ほど回答メールが届きました。
個人投資家の皆様との情報共有のため、以下の通りご報告させていただきます。
1、ライセンスアウトの時期について→
(私からの質問)
ライセンスアウトの時期を
・GRN-1201は「第Ⅱ相当完了までで」
・その他のパイプライン(除く抗体医薬)は「第Ⅰ相完までで」
・抗体医薬は「臨床前で」
と説明されていましたが、これまでiPS-NKTは、「第Ⅱ相は企業治験で行う準備を川崎研究所で行っている」と説明されてきました。
ということは、第Ⅰ相完了後にライセンスして、その後「第Ⅱ相はライセンスアウト先からブライトパスが請け負って行う」ということでしょうか？
(ブライトパスからの回答)
「細胞医薬パイプラインは原則としてFirst in human試験で臨床上の安全性を確認してから」というのはBP2301（HER2 CAR-T）を想定しておりまして、おっしゃる通り、iPS-NKTについては第Ⅱ相企業治験に向けて準備を行っており、自社での実施を想定しておりますが、第I相試験で臨床上の安全性を確認できていることになりますので、おっしゃられる形態を採ることも選択肢として否定するものではございません。
(私の感想コメント)
ということは、iPS-NKT のライセンスアウトの時期は、これまで想定していた「第Ⅱ相後」ではなく「第Ⅰ相後」という可能性もあるということです。
2、GRN-1201について→
(私からの質問)
5月20日に米国治験情報サイトが更新されましたが、スケジュールが後ろにずれ込んでいます。
このスピード感で大丈夫との認識なのでしょうか？どんどん新たな医薬が出てきますので。
予定症例64に対して、現在は何名ほどまで進んでいるのでしょうか？登録完了はいつ頃の予定でしょうか？
また、今回提示された事例は、特に良さそうな事例をピックアップしたのでしょうか？
第１ステージの結果はいつ出る予定でしょうか？資料には「2012年度以降」とありますが。
全体として「上手く進んでいる。良い結果が出つつある」という感触なのでしょうか？
(ブライトパスからの回答)
非小細胞肺がんは、一次治療で抗PD-1抗体が承認されてから治療フロー（病態が進むにつれての標準療法とその順番）が大きく変わり、それに試験デザインを合わせるのに時間を取ったことと、その後は多くの抗PD-1/L1抗体併用試験が走っているため、症例獲得に苦心していることは、確かにその通りでございます。
今回は、1)日本発ワクチンとしては初となるがんペプチドワクチンの免疫チェックポイント抗体との併用療法、２)いくつも化学療法を受けて免疫細胞が一定のダメージを受けていることが想定される後期ステージではなく肺がんのファーストラインにおけるがんワクチン療法、という2つのこれまでにない臨床試験設定において、臨床効果(速報)を生物学的に裏付ける「ワクチンで誘導された免疫反応」が見られるかどうかをみる目的で一定程度時間が経過した症例で解析したデータで、具体的な人数は申し上げられられませんが、実際にはもう少し症例は入っております。CRとPRとSD（PD判定以外）を合計したDisease Control Rateという臨床評価指標もございますが（当社の試験の判定はあくまでORR）、良好に推移していると考えております。
免疫反応については、ワクチン投与前、19週および43週の血液サンプル収集が終わっているのが３症例であったので、その３症例で解析しました。たまたまその３症例でございましたが、腫瘍の縮小と免疫反応増強の相関が示唆されたこと（臨床効果に生物学的な裏付けが見られたこと）について、医薬品開発において大変重要なデータとして当社では位置付けております。現在はCovid-19対応で大変な治験施設において、今後治験調整医師もこのデータを見ていきますので、今後の症例獲得に貢献してくれることを期待しております。
(私の感想コメント)
現在進行形の第Ⅱ相治験ですから、未知の情報を出すことが出来ませんので、この程度の回答でやむ無しと思います。
一定の手応えはあるように推定出来ますが、とにかく競争相手も多く海外でリモートということもあり、過大な期待は禁物です。次回の情報提供を待ちましょう。
3、 iPS-NKTについて→
(私からの質問)
独占的開発製造販売ライセンスのオプション権はいつまで有効期間と対象地区(国内or全世界？)
また、 iPS-NKTの次世代パイプライン、たとえばiPS-CAR-NKTの情報があれば、可能な範囲でご教示ください。
(ブライトパスからの回答)
詳細は開示できませんが、予定されている医師主導治験における臨床上の評価を十分にしたうえで判断できる期間は有効で、全世界における権利です。
その他、Fate TherapeuticsがiPS-NKからその先に展開しているように、選択肢の拡がりは考えておりますが、申し訳ございませんが現時点で開示できる情報はございません。
(私の感想コメント)
独占的開発製造販売ライセンスのオプション権の有効期間については、心配しなくても良いということのようです。
また、その権利もWORLD WIDEとのこと。
そして、「Fate TherapeuticsがiPS-NKからその先に展開しているように、選択肢の拡がりは考えております」というのも、Fate社を意識して戦略を立てていることが判り、私には安心材料となりました。
4、BP2301について→
(私からの質問)
今回のデータも拝見して、有望なパイプラインだと思いました。
中沢先生をはじめとする講師陣にブライトパス社員の方もいらっしゃいますので、是非ともこのパイプラインを深掘りして、個人投資家にも解りやすく情報発信していただきたく、よろしくお願いします。
また、中沢先生らと共同開発の細胞培養法について、出願中の特許はいつ頃提出されましたか？また対象地区は国内？全世界？どちらでしょうか？
(ブライトパスからの回答)
応援メッセージをいただき、誠にありがとうございます。
また広報のご提案を頂きましたことに改めて感謝申し上げます。
特許について、公開情報はございませんので、回答は控えさせていただきたく存じます。
5、BP1101とBP1209について→
(私からの質問)
これら２つのパイプラインの違いをご教示ください。
また、これらパイプラインの特許関係やブライトパスが所有する権利関係などご教示願います。
また、がん研の中面先生ととブライトパスの関係の現状をご教示ください。
(ブライトパスからの回答)
BP1101とBP1209の違いは、前者がペプチドワクチン・モダリティ、後者が抗原の樹状細胞への送達を上げるためのデリバリーおよび免疫賦活化を上げる工夫を付加したものです。BP1101に機能がAdd-onされるものになるので、レギュレーション上開発はBP1101を先行させ、BP1209はその後に続くことを基本路線としております。
特許情報については開示は控えさせていただきたく存じます。
国がんの中面先生とは、共同研究を継続中でございます。
6．抗体医薬について→
(私からの質問)
臨床前にライセンスアウト交渉を行う意向とのことですが、それで十分な収益を取ることは可能なのでしょうか？
また、データを公表された２つのパイプラインを含めて、既に複数のライセンスアウト交渉を行われていると理解してよろしいのでしょうか？
(ブライトパスからの回答)
医薬品業界では、収益化の機会を意味するライセンスアウトの取引フローは臨床入り、フェーズ2入り、フェーズ3入りのそれぞれの段階のみならず、非臨床試験段階においてもあり、それぞれ「相場」が、それまでに投じられた開発費/その後の開発リスクとの見合いで形成されています。一般的には後期段階で出す方が、ライセンス取引額は大きくなる傾向がありますが、それはそこに至る時間とコストがあるので是々非々で判断致します。現時点では早期収益化を優先する想定でおります。
具体的な活動内容は申し上げられませんが、抗体医薬品シーズは、非臨床段階でのライセンス取引が多々行われているモダリティでもありますので、その先への開発を進めるのと同時並行で、成果に見合う収益獲得を目的に、ライセンスアウトを目指す活動は本段階から始めているものもございます。
(私のコメント)
抗体医薬については、「非臨床段階でのライセンスアウトありき」が前提で動いているようです。永井社長お得意のステルスモードか？
7．次のステップ→
(私からの質問)
現時点での計画でも結構ですので、もう少し詳細な工程表の提示を希望します。
第三者割当てを投資家か受け入れるのであれば、会社はより具体的な収益計画を明示する義務があると思います。
「2021年度以降」はアバウト過ぎるかと。
(ブライトパスからの回答)
ご提案ありがとうございます。
現在Covid-19の開発進捗への影響がどのくらい出るか見かねているところではございまして、今回は言及を控えさせて頂きましたが、今後はより明確にしていければと存じます。
(私からのコメント)
是非とも「今後より明確に」研究や収益の工程表を示していただきたいと思います。
長くなりましたが、以上です。
