記事→本日場後に「多発性骨髄腫の治療薬候補「BP2202」が米国FDAよりオーファンドラッグ指定を取得」とのPRニュースがブライトパスからリリースされました。
リリースされたPRニュース→
https://www.brightpathbio.com/news/img/e4eac18b6eb5dc4525632f2d5f3c2c2fd7731949.pdf
米国におけるオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）は、特定の希少疾患の治療薬の開発を促進するための制度です。
日本では患者数５万人以下ですが、米国では、患者数が20万人以下の疾患を対象とし、開発企業に対して税制優遇措置や独占販売権などのインセンティブが付与されます。
なにより、米国FDA（日本の厚労省にあたる）が「BP2202は効果の可能性あり」と認めてくれたことが大収穫です。
オーファンドラッグの指定は、薬事申請認可ではありませんが、FDAが該当パイプラインの将来性・可能性を審査して有望なものにしか指定を与えませんので、オーファンドラッグ指定は意義深いと言えます。
オーファンドラッグがブライトパスの最終目的ではありませんが、最終目的に到達するための一里塚としては、十分評価出来るニュースです。
今回のオーファンドラッグ指定で、ブライトパスには様々な以下のようなメリットが与えられます。
・税額控除:開発費の一部が税額控除されます。
・開発費の補助:開発費の一部が補助される場合があります。
・臨床試験の簡略化:臨床試験の要件が緩和される場合があります。
・7年間の独占販売権:承認後、7年間の独占販売権が付与されます。
・承認審査の優先:優先審査の対象となる場合があります。
いずれも資金難のブライトパスには朗報であり、今後着手する第Ⅰ相治験にも追い風となることは間違いありません。
そして今回のFDAのオーファンドラッグ指定で、メガファーマがブライトパスに注目してくれることも大きな収穫です。
今日のニュースは、ライセンスアウトなどに準じる久々のグッドニュースです。
もしかしたら、永井社長が株主総会に遅刻したのは、このことで米国出発が遅れたため？
