ブライトパス・ストーリー

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記事:「再生医療等製品における条件及び期限付き承認制度」について

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記事→iPS-NKTについては、来年度から医師主導治験が始まる予定ですが、一般の治験とは異なる「再生医療等製品における条件及び期限付き承認制度」を利用して早期に承認を得る可能性があります。

今回は、この「再生医療等製品における条件及び期限付き承認制度」について、ご説明いたします。
「先駆け審査指定制度」や「医薬品における条件付き早期承認制度」など、混同されやすい制度がありますので、それらも含めてご説明します。

日本では、近年、患者の命を救うため、また海外のスピードに後れを取らないよう、医薬品開発の変化に応じた規制改革が進められてきました。

(1)2014年に、再生医療等製品における条件及び期限付き承認制度」の導入されました。これは、臨床データの収集・評価に長時間を要する再生医療等製品において有効性が推定され安全性が確認されれば、条件及び期限を付して早期に承認されるという制度です。

(2)次に2015年に、「先駆け審査指定制度」が導入されています。
①画期性、②対象疾患の重篤性、③極めて高い有効性、④世界に先駆けて日本で開発・申請する意思の4要件を満たす医薬品等を指定し、薬事承認に係る相談・審査における優先的な取扱いの対象とします。指定品目数は医薬品:10 医療機器:4 再生医療等製品:6

(3)そして2017年には、「医薬品における条件付き早期承認制度」が導入されました。これは、重篤で有効な治療方法が乏しい疾患の医薬品で、患者数が少ない等の理由で検証的臨床試験の実施が困難なものや、長期間を要するものについて、承認申請時に一定程度の有効性及び安全性を確認した上で、製販後に有効性・安全性の再確認等のために必要な調査を実施すること等を承認条件により付与する取扱いを明確化したものです。その後、医療機器においても同様の取扱いを導入されています。

上記の三つの制度を一括りにして広義の「早期承認制度」と呼ぶ場合もあるようですが、正確にはこの三つの制度は、設定された時期や目的・条件などは、それぞれ異なります。

iPSーNKTが狙うと思われるのは、(1)の「再生医療等製品における条件及び期限付き承認制度」です。
ノーベル賞山中伸弥先生のお膝元の日本から、世界に先駆けて「再生医療等製品」を発信したいという政官民一体のウルトラC制度です。

理研が発信しているこれまでの情報によれば、「有効性が推定され」「安全性が確認され」れば、一般的な治験のように三相完了後の結果を待たずに、「条件及び期限を付して早期に承認される」可能性は十分あると思われます。

これら早期承認制度については、種々の批判もありますが、安全性に十分配慮しながら承認までのスピードを速めていくことは、方向性としては間違っていないと思います。

以下に添付した資料は、経産省が昨年出したバイオベンチャーの現状と課題を分析した資料です。8ページに上記(1)~(3)について説明されています。

「バイオベンチャーの現状と課題」経産省、2017年11月15日(8ページに「再生医療等製品における条件及び期限付き承認制度」)→http://www.meti.go.jp/committee/kenkyukai/bio_venture/pdf/001_07_00.pdf

また、以下の資料は、Pmdaが出した「再生医療等製品における条件及び期限付き承認制度」についての解説書です。参考にしてください。

再生医療等製品における条件及び期限付き承認制度」(Pmda)(22ページに図表あり)➡
https://search.yahoo.co.jp/wrs/FOR=hYI9kT5V3iiQ9ZlnslX_6s9kq7DG3HBacYhXjvlF.A5aRuxjWO9bDWKBVmo7M7eewKJprlt3MhFsNgOiYop9tgGARsLh9DgqwlRwACNwODqXTEZuBSQ9Amb7OEIoKLwpDdq7XwIPyFJJfENNqQxeGKkJKOvlLdLaUF1CVMGZ7TRUnCXSt.3VthzdLPVMl9y8i0PBQqhJZVrru.A6GursBBtDGLLRAqsINQ_T3Q--/_ylt=A2Ri0IUVjfpbXnYAHmjjm_B7;_ylu=X3oDMTBtNHJhZXRnBHBvcwMxBHNlYwNzcgRzbGsDdGl0bGU-/SIG=11u0umc27/EXP=1543247573/**https%3A//www.pmda.go.jp/files/000199506.pdf

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