記事→
１、「条件付き早期承認制度」とは、重篤かつ患者数が少ないなどの理由で検証的臨床試験（第3相）を行うことが難しい医薬品・医療機器等について、発売後に有効性・安全性を評価することを条件に承認する制度で2017年からスタートしています。
条件付き早期承認制度の対象となった品目は、第Ⅲ相試験をせずに早期に申請を行うことができ、申請後は優先審査が適用されるため審査期間も短縮されます。こうしたことにより、重篤な疾患に対する有用な医薬品をいち早く承認するのがこの制度の目的です。
２、今回のBP2301は、骨肉腫という希少難疾患が対象ですので、この「条件付き早期承認制度」に合致する可能性が高いと思われます。
この件について、ブライトパスに本日電話で問い合わせてみましたが、断言はできないとしながらも、視野には入れているというニュアンスの回答でした。
３、もし、BP2301がこの制度を使うことが出来れば、BP2301が上市されるまでの期間は大幅に短縮できます。以下に本制度の概要説明を添付しておきますが、この説明文に照らしても、今回のBP2301は、本制度の対象に合致する可能性が高いと思われます。
→厚労省が運用を開始した医薬品の「条件付き早期承認制度」3つのポイント ...
answers.ten-navi.com/pharmanews/11709/ -
キャッシュ
４、 これまでこの制度が適用された品目は、2019年4月10日の時点で
▽ファイザーのALK阻害薬「ローブレナ」（一般名・ロルラチニブ）
▽MSDの抗PD-L1抗体「キイトルーダ」（ペムブロリズマブ、MSI-Highを有する固形がんへの適応拡大）の2品目です。
５、なお、「この日本の制度はやり過ぎだ」との批判意見もあり、Nature誌には批判記事が掲載されましたが、現状、
厚労省は本制度を運用しています。
www.yakugai.gr.jp/attention/attention.php?id=522 -
キャッシュ
(以下追記)
この記事は、日本の
再生医療等製品「ステミラック」承認に対するものですが、Nature誌の日本への批判は、今回がはじめてでなく、2015年に
再生医療等製品の条件・期限付き早期承認制度の第1号である「ハートシート」が承認された際も批判を展開しています。
なお、日本では、
再生医療等製品の「条件・期限付き早期承認制度」(2014年)、医薬品・医療機器・
再生医療等製品の「先駆け審査指定制度」(2015年)、医薬品の「条件付き早期承認制度」(2017年)などが創設されています。
